ABŞ Milli Sağlamlıq İnstitutu (National Institutes of Health – NIH) tərəfindən maliyyələşdirilən tədqiqatçılar gen mühəndisliyi sahəsində mühüm elmi nəticəyə imza atıblar. Alimlər CRISPR gen redaktəsi texnologiyasının insan orqanizminə daha dəqiq və təhlükəsiz çatdırılmasına imkan verən yeni sistem hazırlayıblar. Mütəxəssislərin qənaətincə, bu yenilik gələcəkdə xərçəng, amiotrofik lateral skleroz (ALS) və digər irsi xəstəliklərin müalicəsində gen terapiyasının tətbiq imkanlarını əhəmiyyətli dərəcədə genişləndirə bilər. Araşdırmanın nəticələri dünyanın nüfuzlu elmi jurnallarından biri olan "Nature Biotechnology" ("Təbiət Biotexnologiyası") jurnalında dərc edilib.

ABŞ Milli Sağlamlıq İnstitutunun yaydığı məlumata görə, tədqiqatçılar təbii mənşəli Al3Cas12f fermentini müəyyənləşdirərək onu gen mühəndisliyi üsulları ilə təkmilləşdiriblər. Nəticədə yaradılan yeni CRISPR sistemi ölçüsünə görə adeno-assosiasiyalı virus (AAV) daşıyıcılarına yerləşdirilə bilir. Bu isə gen redaktəsi texnologiyasının birbaşa insan orqanizmində tətbiqi istiqamətində mühüm elmi irəliləyiş hesab olunur.

Məlumata əsasən, indiyədək istifadə olunan CRISPR sistemlərinin əsas çatışmazlıqlarından biri gen redaktəsi zülallarının böyük ölçülü olması idi. Bu səbəbdən onların hədəf hüceyrələrə təhlükəsiz şəkildə çatdırılması çətinlik yaradırdı. Yeni hazırlanmış sistem həmin məhdudiyyəti aradan qaldıraraq gen terapiyasının daha geniş klinik tətbiqinə yol aça bilər.

Alimlərin fikrincə, yeni texnologiya gələcəkdə irsi sinir sistemi xəstəliklərinin, bəzi onkoloji xəstəliklərin və nadir genetik pozuntuların müalicəsində mühüm rol oynaya bilər. Bununla yanaşı, tədqiqat müəllifləri bildirirlər ki, texnologiyanın geniş tibbi praktikada tətbiqindən əvvəl onun təhlükəsizliyi və effektivliyi üzrə əlavə klinik araşdırmaların aparılması zəruridir.

ABŞ Milli Sağlamlıq İnstitutu bu elmi nailiyyəti gen terapiyasının inkişafında mühüm mərhələ kimi qiymətləndirir. İnstitutun ekspertlərinin qənaətincə, yeni yanaşma gələcəkdə fərdiləşdirilmiş tibbin inkişafına və genetik xəstəliklərin daha səmərəli müalicəsinə mühüm töhfə verə bilər.

N.Adilqızı